第六百三十六章 临床实验启动(1/2)
简练云看完资料后,立即驱车赶到神经科学实验室,跟陈以清进行治疗方案的探讨。
“典型的渐冻症(ALS)患者,显微镜下观察可见脊髓前角细胞减少并萎缩,伴随胶质细胞增生。”
“病理改变很明显,有广泛的脊髓结构损害,脊髓前角,锥体束,脊髓小脑后束,均有神经元细胞脱失,以及胶质细胞增生。”
“大部分渐冻症患者,一开始的临床表现,都是类似于脊髓性肌萎缩,比如四肢无力。”
“这时候,延髓功能不受影响,只是影响脊髓和四肢的运动神经。”
“病情发展下去,最后入脑,发生延髓麻痹,从而失去对内脏器官的肌肉控制,比如吞咽困难,无法呼吸等,最终窒息而亡。”
“可以说,脊髓的神经损伤是治疗ALS的关键。”
“就算不能彻底治疗,也能极大地延缓渐冻症的进展,让患者的生命得以延长。”
“如果能够治疗脊髓损伤,很有可能从一开始就遏制住患者的病情,使其一直停留在初期阶段,这就是干细胞疗法的意义所在。”
陈以清兴奋的声音回响在实验室中,讲述着自己的重大发现。
简练云认真听着,时不时眉头紧皱,仿佛在思索难题,旋即又舒展开来,似乎心中的疑问得到了解答。
听到这里,她眼中有光芒闪现,脸上浮现出浓重的喜悦。
“你的想法很有道理,医学界面对渐冻症这一绝症,一直都没有什么好的办法。”
“至今依然病因不明,靶点不清,没有任何药物和方法可以阻止病情发展。”
“只能眼睁睁看着患者在3-5年内,从初期,慢慢发展到末期,最终死亡。”
“渐冻症的可怕之处在于,它会慢慢剥夺肢体的行动能力,就像是被冰冻住一般,而患者只能眼睁睁地承受着这一切的发生,这种近乎残酷的变化往往会令患者内心痛苦不堪。”
“关于病因,有好几种假说,但也只是假说,无法证实。”
“唯一能知道的就是,主要是运动神经元的损害导致,至于到底什么东西使得运动神经元受损,我们仍然不清楚。”
“初期的四肢无力,乃至瘫痪,主要是脊髓的运动神经元受损,到了后期,病情入侵脑干,感染到延髓。”
“延髓主要控制内脏以及身体机能的运转,这一块的运动神经元受损,身体各器官的肌肉就无法正常操控,导致患者的死亡。”
“只要把患者的病情控制在脊髓,不上行入脑,感染到延髓,患者也就没有生命危险了。”
“干细胞基因联合疗法,能够潜在地保护患者脊髓中的患病运动神经元。
即便无法彻底治愈,也可以让患者多活几年,甚至一直保持在初期的状况。”
“这样一来,也就控制住了病情,病人起码能活下来了。”
陈以清微笑道:“我正是这么想的。
延髓在脑干部位,治疗非常困难,我们的研究还不够深入。”
“要想彻底治愈渐冻症,找到真正的病因是必然,这一点,我们恐怕还有很长的路要走,但这不影响我们现在的治疗。”
“虽然干细胞移植治疗脊髓受损,只能说治标不治本,病人还有很大可能会复发,但起码我们迈出了关键的一步。”
“至少,人类不再束手无策。”
“想想医疗发展史,面对任何疾病,我们不都是这么过来的吗?”
“一开始都是没有任何办法,后来慢慢缓解病情,到最后才取得最终突破,彻底治愈。”
简练云瞬间动容,连连点头:“是这个道理。”
“其他机构也有用干细胞疗法治疗渐冻症,但都是采用间充质干细胞,一直没有获得确切的疗效,效果远没有你的这么好。”
“我很看好你的治疗方案,伦理委员会那边也通过了,资料提交上去,估计很快就会通过审核,开展临床研究。”
“对了,你的干细胞移植,应该也能治疗一些急性脊髓损伤吧?”
“有没有考虑这方面的临床实验方案?”
陈以清不由自主地点了点头,但略一沉吟后,又立即摇头。
“干细胞疗法对急性脊髓损伤的治疗肯定有效果,至少在大鼠和一些动物身上疗效显著。”
“对于陈旧性脊髓损伤的治疗效果,还没有正式开展,目前不是特别乐观。”
“这方面我还需要进一步的研究,希望能获得更好的治疗方案,我已经有了一些初步的想法。”
“另一个原因是脊髓损伤的恢复期比较长,而且病人之间的差异较大,不利于尽快上市。”
“因此,我只打算为渐冻症申报这一治疗方案,当然上市之后,在做临床四期补充实验的时候,我肯定会进行这方面的治疗。”
简练云露出恍然大悟的表情:“没错,你们是企业,当然要第一时间考虑效率和产出比。”
“急性脊髓损伤的治疗时间长,而且有其他治疗办法,要做双盲对比实验,会拖得太久。”
“不像渐冻症,没有什么特别有效的治疗办法,只要证明能够缓解病情,就可以通过审核,走快速通道早日上市,造福广大患者。”
双方一起商量,很快敲定了如何挑选患者,以及后续的治疗,制定了精准的临床实验方案。
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川省,成市。
一辆被擦拭得锃亮的橘色山地自行车倚靠在墙角,车头挂着打包袋和帽子,车轮不见一点污迹。
这个30平的单间里,摆满了大大小小的靠枕和坐垫,能够缓和房间主人坐下或躺卧时的身体麻痹。
马军此时正坐在沙发上发呆,他的后背和双腿都被垫高,身体呈一个U字形,望着天花板似乎陷入了沉思。
面前的茶几上,放着一个空空的瓷杯,旁边摆放着厚厚的笔记本和一只水性笔。
沙发背后的书架上,放着大熊猫明信片,和堆叠在一起的药物。
过了一会,马军双目的瞳孔恢复了焦距,这短短的几分钟,对他来说格外漫长。
因为他终于做出了一个决定。
“我去过很多城市,拉洒,乌鲁,滨市,海市,京城,杭城,金陵……曾经最大的梦想是骑行去藏省。”
马军口中发出阵阵梦呓般的喃喃自语,一行清泪从眼角缓缓滑落。
但他似乎毫无察觉,目光转向倚靠在墙角的山地车,眼神中流露出强烈的依恋。
这是他最宝贝的物品,曾几何时,他骑着它走遍成市的大街小巷,以及文川阿尔村的坎坷山路。
但是,患病以后,由于越来越难以控制住刹车,山地车也就此闲置了。
“老伙计,你陪了我20年,想不到竟然能提前退休吧。”
马军挤出一个笑容,眼角的泪水如泉水般,止不住地涌出。
一个个刻骨铭心的画面,穿越岁月的层层迷雾,在脑海中浮现,清晰无比。
二十年前,那场地震发生的时候,他才30岁,当时在苏市有着一份稳定的工作。
消息传来的一刻,他立即启程,只身入川,买下了这辆山地车,奔赴阿尔村前线。
日复一日地穿行在蜿蜒小道中,教重建村的孩子们识字阅读,做起了支教老师的工作。
他甚至还收养了一个父母双亡的小孩,支教结束后,带回了老家抚养。
直到3年前,他发现右手逐渐变得麻木,跑去附近的骨科医院,诊断为腕骨综合征。
医生说他手腕里长了个东西,压迫到神经,需要做手术切除,否则手就废了。
手术拆线后,他的右手依然没有好转,左手反而也出现了相同的症状。
去年开始,他由双手麻木,演化为四肢僵硬,经常摔倒在地。
走路时两只脚会产生烙铁一样的疼痛,膝盖就像生锈了一样,再也蹲不下去,即便蹲下去也站不起来。
他在家人的陪同下,前往昆市第一人民医院看病,终于确诊了渐冻症,以及二级残疾。
吃了药以后,双手的麻木有所缓解,起码手指还能动弹,但换来的代价是,全身无法遏制的疼痛。
这种疼痛让他倍感熟悉,想起了小时候经历的冻疮。
从小学到高中,他都在北方度过,记忆中最深刻的就是冬天手脚上长的冻疮,每年都会复发,痛痒难忍。
疼痛从童年蔓延到青年,如今又在知天命之年席卷而来,让他更加煎熬。
每天的止疼药,让他缓解了不少,但身体的日渐麻木,让他明白,生命似乎正从身体里不断流失,所剩无几。
于是,心中一个念头无法遏制地冒了出来。
他带着那个灾难中幸存的孩子,重返成市,想要旧地重游,见一见当年的故人。
就连当年的山地车,他都没有落下,直接带了过来。
第一站就是去文川纪念馆,但纪念馆建在半山坡上,他无法抬动僵硬的双腿,爬不上去,只能由孩子背着上山。
回到阿尔村,当年崎岖不平,堆满碎石的山路,早已被平整的公路所取代,满目疮痍的山体也长出了茂密的丛林。
看完这一切,马军发现,大家都过得很好,当年支教的村落,也发展出了旅游业,到处一片欣欣向荣的气象。
至此,他终于放心了。
回到成市租住的房中,他喝了一杯咖啡,精神变得好了许多。
躺在沙发上,找了个舒服的姿势,花了短短几分钟,想通了一件事。
这几分钟,只是他人生中短短一瞬,却决定了他生命的归宿。
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